БАС

Компания «Corestem» и первое в мире лекарственное средство от бокового амиотрофического склероза (БАС) на основе стволовых клеток инъекция «Neuronata»

1. Компания «Corestem» – это компания, которая разрабатывает, производит и поставляет лекарственные средства на основе стволовых клеток для лечения редких и трудноизлечимых заболеваний. После своего основания в 2003 году она стала пятой компанией, добившейся успеха в применении лекарственных средств на основе стволовых клеток, и в июне 2015 года была включена в KOSDAQ.
Компания первая в мире начала разработку лекарственного средства на основе стволовых клеток для лечения бокового (латерального) амиотрофического склероза (БАС), в июле 2014 года получила разрешение Управления по продовольствию и лекарствам Кореи, и в феврале 2015 года начала вводить препарат пациентам.

2. Стволовыми клетками называют недифференцированные клетки, способные дифференцироваться в различные ткани, из которых состоит организм. Кроме того, стволовые клетки имеют свойство самостоятельно мигрировать к поврежденной ткани (хоминг-эффект), функцию секреции различных факторов (паракринный эффект), что делает их пригодными для регенерации поврежденных частей тела и лечения болезней с разными и сложными патогенезами, и новой альтернативой в лечении трудноизлечимых болезней, против которых нет лекарств в настоящее время.

В отличие от эмбриональных стволовых клеток, взрослые стволовые клетки можно легко получить из костного мозга, периферической крови, нервов, мышц, кожи, жира и др., что решает этическую проблему, а также их преимущество состоит в низком риске иммунного отторжения и образования опухолей.

3. Боковой амиотрофический склероз (БАС) – это заболевание центральной нервной системы, при которой происходит поражение верхних и нижних двигательных нейронов, что приводит к необратимым параличам и смерти от дыхательной недостаточности или воспаления легких в течение 2-4 лет после начала заболевания. Болезнь встречается у 5~6 человек из 100 000 по всему миру вне зависимости от расы, национальности и региона проживания.

4. Препарат NEURONATA-R: Инъекции NEURONATA-R для лечения БАС - это взрослые мезенхимальные стволовые клетки (аутологичные BM-MSC), полученные из костного мозга пациента, ввод которых смягчает развитие болезни.
Данный препарат секретирует нейроростовой, противовоспалительный и иммуннорегуляторный факторы и крайне эффективен в подавлении апоптоза двигательных нейронов у пациентов с БАС. По показателям результатов клинических испытаний (по шкале функциональной оценки ALSFRS-R: по сравнению с пациентами, не принимавшими препарат, на 4-й месяц после начала введения инъекций изменения составили 2.98, на 6-й месяц – 2.85 (p=0.002)) скорость развития болезни сократилась на более чем 70%.
Хотим отметить, что на стадии клинических испытаний 4 пациента из США (семья врачей, руководитель фармацевтической компании и др.), узнав о препарате через научные статьи, прилетели в Корею и в экстренном порядке получили лечение испытываемым препаратом. Данный случай говорит о том, что и в США, где широко изучается БАС, признают безопасность и эффективность данного лекарственного препарата.

5. Сравнение с другими лекарственными средствами:
① RILUTEK TAB: Общее предписание при БАС, не приводит к улучшению состояния, а только продлевает жизнь на 2-3 месяца.
② RADICUT:Edaravone: В 2001 году появился на рынке в качестве
лекарственного препарата при остром ишемическом инсульте, во время клинических испытаний у пациентов III стадии БАС после получении 64 доз в течение 6 месяцев разница с пациентами, не принимавшими препарат, составила всего 0.65 по шкале функциональной оценки ALSFRS-R, статистическая значимость также низкая (p=0.411) и эффективность препарата крайне мала. Для сравнения, после ввода двух инъекций NEURONATA-R в течение 6 месяцев были выявлены улучшения на 2.85 с высокой статистической значимостью (p=0.02).
Также во время клинических испытаний в RADICUT касательно ишемического инсульта была выявлена гиперестезия, усиление симптомов у пациентов с почечной и печеночной недостаточностью и изменение воздействия препарата при применении в комбинации с некоторыми антибиотиками.

6. Необходимость пребывания пациента в Корее: Так как на данный момент получено разрешение только Управления по продовольствию и лекарствам Кореи, проводить процедуры можно только внутри страны. Пациенту необходимо приехать в Корею и три раза пройти госпитализацию для сбора костного мозга и спинномозговой жидкости.
Первая госпитализация составляет 3 дня и 2 ночи – сбор костного мозга;
Вторая госпитализация проводится через 26 дней на 6 дней и 5 ночей – второй сбор костного мозга, первый сбор спинномозговой жидкости, первая инъекция стволовых клеток;
Третья госпитализация проводится после 27 дней после второй госпитализации на 5 дней и 4 ночи – второй сбор спинномозговой жидкости, вторая инъекция стволовых клеток.

7. Препараты на стадии разработки: Наша компания на основе сведений, накопленных во время изучения стволовых клеток, и технологий производства помимо БАС также проводит исследования касательно волчанки, анаэробного повреждения головного мозга, множественной системной атрофии, остеоартрита/дефекта хряща и др.
В частности, касательно пациентов с волчанкой, выбрав в качестве национального проекта первую стадию клинических испытаний, чтобы добиться устойчивости мезенхимальных стволовых клеток, полученных из аллогенного костного мозга, при полной поддержке государства мы стимулируем исследования, направленные на поиск лечения редких трудноизлечимых заболеваний.

8. Краткие выводы:
a. Компания CORESTEM – это био-фармацевтическая компания, зарегистрированная на KOSDAQ, которая разработала и готовит к выпуску на рынок препарат NEURONATA-R на основе стволовых клеток для лечения БАС.
b. Ранее для лечения БАС применялось лекарственное средство рецептурного отпуска RILUTEK TAB для продления жизни пациента на 2~3 месяца и препарат RADICUT:Edaravone с малой эффективностью и риском возникновения почечной и печеночной недостаточности, когда как новый препарат NEURONATA-R не имеет побочного эффекта, улучшает функции тела и замедляет развитие болезни более, чем на 70%.
c. Лечение препаратом NEURONATA-R требует трех госпитализаций для сбора костного мозга, сбора спинномозговой жидкости и введения инъекций. В настоящее время препарат одобрило только Управление по продовольствию и лекарствам Кореи, и пока не получены разрешения других стран, проведение процедур возможно только в Корее, поэтому иностранным пациентам необходимо приехать в Корею.

Предположительные обследования :

Анализ крови и обследование на вирус (40.000-50.000 вон), МРТ (1.000.000-1.200.000 вон), электромиография (500.000-2.000.000 вон), генетическое обследование (1.000.000-2.000.000 вон). Примерный срок пребывания – 1 неделя.

 Лечение проводится в 3 этапа с госпитализацией в ВИП палату. Стоимость ВИП палаты – в сутки S- 610USD, M- 910 USD, V-1210USD. Но для начала проводится обследование и далее:

1 этап ( госпитализация 3 дня ) – забор костного мозга (40.000.000 вон/S-палата).

 2 этап (госпитализация 6 дней, через 4 недели после 1 этапа) – забор костного мозга, забор цереброспинальной жидкости, 1 этап  лечения стволовыми клетками.(42.000.000 вон/S-палата).

 3 этап (госпитализация 4 дня, через 4 недели после 2 этапа) – забор цереброспинальной жидкости, 2 этап лечения стволовыми клетками. (40.000.000 вон/S-палата).

 Итоговая стандартная стоимость лечения – минимум 130,000,000 вон.= около 120 000 долларов (В зависимости от состояния пациента стоимость и срок пребывания может возрасти..)

 Примерный срок пребывания 3-4 месяца. 

В промежутке между госпитализацией пациент может проживать в гостинице. 

Цель лечения снизить скорость развития болезни.

-Действуют ли эти цены на данный момент? (дата запроса 04.12.2017) 

Стоимость 1 ампулы  NEURONATA-R без изменений - 18 млн.вон, в зависимости от веса пациента количество ампул может варьироваться, в этом случае предусматривается дополнительная оплата.

  NEURONATA - официально одобренное средство по лечению БАС от Управления по контролю за продуктами и лекарствами.

-На сколько может продлить жизнь это лечение , сколько может прожить при помощи стволовых клеток?

Анализ на (выживаемость) продление жизни от терапии стволовыми клетками еще не сделан, поэтому трудно дать точный ответ на этот вопрос.

Тем не менее, клинические исследования показали замедление прогрессирования заболевания после лечения, можно ожидать продление жизни, но пока нет конкретных данных об установленном периоде продления жизни.

 -Есть ли в использовании альтернативные препараты  Radicut(edavaron), Mastinit.  

В качестве альтернативного лечения возможно использование Radicut(edavaron), но там другие стоимости и схема лечения.

Mastinit не используется.